SIROLIMUS

SIROLIMUS je účinná látka, ktorá sa používa v prípravkoch určených na lokálnu liečbu angiofibrómov s komplexom tuberóznej sklerózy (TSC). Angiofibrómy tváre sa vyskytujú u 80 % pacientov s TSC a tento stav je veľmi znetvorujúci. Retrospektívny prehľad lekárskych publikácií v anglickom jazyku, ktoré informovali o lokálnej liečbe angiofibrómov tváre sirolimom, našiel šestnásť samostatných štúdií s pozitívnymi výsledkami u pacientov po použití lieku. Hlásenia zahŕňali celkovo 84 pacientov a zlepšenie sa pozorovalo u 94 % subjektov, najmä ak sa liečba začala v skorých štádiách ochorenia. Liečba sirolimom bola aplikovaná v niekoľkých rôznych formuláciách (masť, gél, roztok a krém), v rozmedzí koncentrácií od 0,003 do 1 %. Hlásené nežiaduce účinky zahŕňali jeden prípad periorálnej dermatitídy, jeden prípad cefaley a štyri prípady podráždenia.  V apríli 2022 bol sirolimus schválený FDA na liečbu angiofibrómov.

Angiofibrómy sa v súčasnosti odstraňovali hlavne invazívnmi metódami vyžadujúcimi následnú rekonvalescenciu pacienta a to brúsením kože alebo vypalovaním laserom pri čom vypalovanie laserom je menej poškodzujúci zákrok vyžadujúci kratší čas na hojenie rán,  avšak tento zákrok nie je vôbec hradený z verejného zdravotníctva. Použizie prípravkov na báze Sirolimu sa preto javí ako najlepšie riešenie z hľadiska vedľašich nepriaznivých javov a následnej potreby rekonvalescencie pacienta.

Sirolimus v tabletkovej forme je sľubný aj pri liečbe komplexu tuberóznej sklerózy (TSC), vrodenej poruchy, ktorá predisponuje tých, ktorí sú postihnutí rastom nezhubného nádoru v mozgu, srdci, obličkách, koži a iných orgánoch. Po niekoľkých štúdiách, ktoré presvedčivo spojili inhibítory mTOR s remisiou nádorov TSC, konkrétne subependymálnych obrovských bunkových astrocytómov u detí a angiomyolipómov u dospelých, mnohí lekári v USA začali predpisovať sirolimus (Wyeth's Rapamune) a everolimus (Novartis's RAD001) pacientom s TSC off-label. V Spojených štátoch prebiehajú početné klinické štúdie s použitím oboch analógov rapamycínu, ktoré zahŕňajú deti aj dospelých s TSC.

Účinná látka Sirolimus sa nachádza napríklad v liečivách Rapamune (kategorizované v SR), Fyarro, Hyftor, Rapamycín, ABI-009 

ADC klasifikácia
Perorálna forma (tabletky) Rapamune
Účinná látka je širokospektrálna a preto má aj široké využitie, klasifikáciu ako i indikačné skupiny
klasifikácia produktu: HLL04AA10, ale i HLL04AX, HLM, HLP, HLR, HLS, HLV ...
indikačná skupina: napríklad imunosupresíva
Stav registrácie: D - Registrácia bez obmedzenia platnosti, podľa §50 zák. 362/2011 Z.z. a §49 písm. b) zák. 362/2011 Z.z.
Typ registrácie: EU - Európska
Schválenie 17.09.2018

Lokálne použitie (gél) Hyftor
Zatiaľ sa v databáze ADC nenachádza.
Typ registrácie: EU - Európska
Čísloregistrácie: EU/1/23/1723/001
Schválenie 09.06.2023

Kategorizácia
Na to aby liek preplácala zdravotná poisťovňa je potrebné aby bol liek zaradený do kategorizácie. Ide o pomyselný cenník liečiv, kde je určené za akých okolností a v akej výške je hradený zo zdravotného poistenia. Kategorizovaný je zatiaľ iba liek Rapamune.